Disseny d’una eina d’edició genètica CRISPR per corregir la progèria
Autor: Magalí Baucells Garolera
Centre: ESCORIAL
Document:
La tecnologia CRISPR és una tècnica d’edició genètica que permet editar el genoma de qualsevol cèl·lula amb gran precisió. La meva intenció en aquest treball és descriure les bases de la tecnologia CRISPR i usar-les de manera teòrica per tal de curar una malaltia humana. Es pretén justificar la correcció de la malaltia amb el disseny dels dos elements moleculars que formen part de la tècnica: l’ARN guia i els iniciadors de PCR. Havent realitzat el treball s’ha pogut concloure que la malaltia de la progèria es pot corregir amb el CRISPR. La seva cura és possible de manera teòrica amb el disseny específic d’un ARN guia, que juntament amb la Cas9 localitza i talla a on es troba la mutació, i uns iniciadors de PCR, que permeten l’obtenció d’un segment homòleg a l’ADN mutat i serveix per reparar el dany a la cèl·lula més de corregir la mutació.