Utilització de cèl·lules mare com a model per estudiar l’Atròfia Muscular Espinal
Autor: Marina
Centre: INST.JOSEP VALLVERDÚ
Document:
1. Justificació
L’objectiu del meu treball és donar a conèixer una malaltia minoritària anomenada Atròfia Muscular Espinal i demostrar com, per mitjà d’una cèl·lula, es poden estudiar models de la malaltia per a cercar-ne una cura o tractament viable. Així mateix, tenia el propòsit de demostrar la varietat de biomarcadors i processos implicats en l’AME.
La meva passió envers aquest tema prové de l’interès que em genera el món de la medicina i la investigació.
2. Objectius / Hipòtesis de treball
1) A partir de cèl·lules hiPSC obtingudes, de pacients amb AME, les quals tenen una alta capacitat de diferenciació, és possible que puguem diferenciar-les en motoneurones.
2) En la condició AME s’observa una disminució dels nivells de la proteïna SMN, fet que podria implicar modificacions dels nivells del complex Gemin 3.
3. Metodologia
Per tal d’analitzar els nivells de la proteïna SMN i del complex Gemin 3, vaig realitzar dues tècniques instrumentals al laboratori: el Western Blot i la Immunofluorescència. A més a més, vaig fer un seguiment continu dels progenitors AME, obtinguts a partir de cèl·lules hiPSC de pacients afectats per aquesta malaltia.
4. Resultats i Conclusions Finals
• La proteïna SMN i el complex Gemin 3 són biomarcadors de l’AME.
• Obtenir motoneurones permet estudiar tractaments de malalties genètiques.
L’objectiu del meu treball és donar a conèixer una malaltia minoritària anomenada Atròfia Muscular Espinal i demostrar com, per mitjà d’una cèl·lula, es poden estudiar models de la malaltia per a cercar-ne una cura o tractament viable. Així mateix, tenia el propòsit de demostrar la varietat de biomarcadors i processos implicats en l’AME.
La meva passió envers aquest tema prové de l’interès que em genera el món de la medicina i la investigació.
2. Objectius / Hipòtesis de treball
1) A partir de cèl·lules hiPSC obtingudes, de pacients amb AME, les quals tenen una alta capacitat de diferenciació, és possible que puguem diferenciar-les en motoneurones.
2) En la condició AME s’observa una disminució dels nivells de la proteïna SMN, fet que podria implicar modificacions dels nivells del complex Gemin 3.
3. Metodologia
Per tal d’analitzar els nivells de la proteïna SMN i del complex Gemin 3, vaig realitzar dues tècniques instrumentals al laboratori: el Western Blot i la Immunofluorescència. A més a més, vaig fer un seguiment continu dels progenitors AME, obtinguts a partir de cèl·lules hiPSC de pacients afectats per aquesta malaltia.
4. Resultats i Conclusions Finals
• La proteïna SMN i el complex Gemin 3 són biomarcadors de l’AME.
• Obtenir motoneurones permet estudiar tractaments de malalties genètiques.